TUhjnbcbe - 2021/10/17 18:48:00
▎药明康德内容团队编辑年6月21日，ArrowheadPharmaceuticals与HorizonTherapeutics联合宣布，两家公司就在研RNA干扰（RNAi）疗法ARO-XDH达成全球合作和许可协议，用于治疗对当前疗法没有应答，症状失控的痛风患者。Arrowhead将从Horizon获得万美元的预付款，并有资格获得6.6亿美元的潜在开发、监管和商业里程碑付款。Arrowhead将负责siRNA疗法临床前开发阶段的所有活动。Horizon将获得该疗法的全球独家许可，并将全权负责其临床开发和商业化。痛风是一种严重且疼痛的关节疾病，由血液中过量的尿酸引起，主要影响下肢（脚、脚踝和膝盖）关节。痛风往往与多种疾病有关，包括高血压、肥胖、心血管疾病、糖尿病等，因此让痛风的治疗更为复杂，并增加过早死亡风险。高嘌呤饮食或其他饮食因素（如酒精和果糖的摄入）会增加血清尿酸盐水平和痛风的风险。ARO-XDH是一款靶向*嘌呤脱氢酶（xanthinedehydrogenase）的siRNA。*嘌呤脱氢酶是将嘌呤降解产生尿酸的代谢途径中的重要催化酶。ARO-XDH旨在通过降低*嘌呤脱氢酶的水平，降低痛风患者中尿酸的产生。Arrowhead的RNAi技术平台称为TRiM，是靶向RNAi分子（TargetedRNAiMolecule）的简称。该公司基于对RNAi分子形成过程中每一步的深入研究，能够对在研RNAi疗法的稳定性，药代动力学特性，以及靶向递送能力进行优化。通过改变与RNAi分子偶联的靶向化合物，这一平台能够将RNAi疗法有特异性地递送到不同的组织中，从而提高治疗不同类型疾病的效率。▲Arrowhead的TRiM平台（图片来源:Arrowhead